Il farmaco Dupilumab è in grado di ridurre significativamente gli attacchi di asma grave e migliorare rapidamente la funzione polmonare nei bambini tra i 6 e gli 11 anni con asma da moderata a grave non controllata, con evidenza di infiammazione di tipo 2, entro le prime due settimane di trattamento. Non solo, migliora significativamente anche il controllo complessivo dei sintomi dell’asma e registra una riduzione di ossido nitrico esalato frazionato (FeNO), il biomarcatore che gioca un ruolo importante nell’asma. Lo confermano i risultati di uno studio di fase 3 presentati al congresso internazionale dell’American Thoracic Society del 2021 (ATS 2021). L’asma è la malattia cronica più comune nei bambini. Negli Stati Uniti sono circa 75mila tra i 6 e gli 11 anni che vivono con una forma da moderata a grave non controllata della malattia. Nonostante siano trattati con gli attuali corticosteroidi inalatori (ICS) e broncodilatatori, continuano a manifestare sintomi quali tosse, respiro sibilante e difficoltà respiratorie. L’utilizzo di corticosteroidi sistemici può comportare rischi significativi se usati a lungo termine. Nei casi di asma con sottostante infiammazione di tipo 2, causa più comune di asma nei bambini, maggiore è la probabilità di avere uno scarso controllo, attacchi più frequenti e sintomi che interferiscono con le attività quotidiane. “I bambini che vivono con asma da moderata a grave non controllata presentano sintomi gravi e persistenti che possono avere un impatto su molti aspetti cruciali della loro vita tra cui il rendimento scolastico, il sonno e l’esercizio fisico” afferma Leonard B. Bacharier, Professore di Pediatria e Direttore del Center for Pediatric Asthma Research e ricercatore principale della sperimentazione.
Lo studio di Fase III VOYAGE, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Dupilumab in combinazione con la terapia standard dell’asma in 408 bambini con asma da moderata a grave non controllata. I risultati principali dello studio, che ha raggiunto l’endpoint primario e tutti gli endpoint secondari, sono stati annunciati a ottobre 2020. Nei due gruppi di pazienti a cui è stato aggiunto Dupilumab allo standard di cura, questi dati hanno mostrato rispettivamente una sostanziale riduzione degli attacchi di asma grave in un anno rispetto al placebo e un miglioramento della funzione polmonare osservata già dopo due settimane, sostenuta fino a 52 settimane, misurata dalla percentuale di FEV1 prevista (FEV1% predetta).
I nuovi dati presentati per la prima volta alla conferenza internazionale dell’ATS hanno dimostrato un miglioramento significativo nel controllo dell’asma alla settimana 24 sulla base dei sintomi e dell’impatto della malattia riferiti dal paziente e una riduzione significativa dei livelli medi di FeNO al di sotto della soglia per l’infiammazione di tipo 2, che è di 20 parti per miliardo (ppb).I risultati relativi alla sicurezza dello studio sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza già noto di Dupilumab in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con asma da moderata a grave non controllata.
I tassi complessivi di eventi avversi sono stati molto simili tra i pazienti trattati con Dupilumab e quelli trattati con placebo. I più comunemente osservati comprendevano reazioni al punto di iniezione, infezioni virali del tratto respiratorio superiore ed eosinofilia. Sicurezza ed efficacia di Dupilumab in questa popolazione pediatrica non sono state ancora del tutto valutate da nessuna autorità regolatoria.
